A edição de genomas se desenvolveu em um ritmo rápido com resultados comprometidos comprometidos com o tratamento de condições genéticas – mas sempre há um lugar para melhorias. Os investigadores do público -general Brigham publicaram um novo artigo Natureza Para aumentar o progresso dos genes e da terapia celular, a máquina mostra o poder da engenharia de proteínas escaláveis combinada com o aprendizado. Em sua pesquisa, os escritores criaram um algoritmo de aprendizado de máquina – conhecido como Palmla – que pode prever os recursos de cerca de 64 milhões de enzimas de edição de genoma. O trabalho pode permitir que os pesquisadores reduzam os efeitos das habilidades de edição fora de Turgate e melhore e prevejam enzimas personalizadas para os novos objetivos terapêuticos dos pesquisadores. Seus resultados são publicados NaturezaO
“Nosso estudo é efetivamente eficaz e seguro CRISP-CAS 9 Enzimas Nosso livro é o primeiro passo para estender nosso livro dramaticamente. Em nosso manuscrito, temos as células humanas iniciais e os ratos relacionados a massagem-la-la-la-la-la-la-la-la-la-la-laventes para as células e ratos humanos iniciais”. (MGH), um membro fundador do Mass General Brigham Health Services. “Com base nessas pesquisas, incentivamos essas ferramentas a serem usadas pela comunidade e aplicamos essa estrutura a outras propriedades e enzimas no reprperador de edição do genoma”.
As enzimas CRISPR-CASS 9 podem ser usadas para editar genes em todo o genoma em todo o genoma, mas essa tecnologia tem limitações. C CRISPR-CASS 9 As enzimas podem ser clivando ou modificando o DNA nos locais involuntários do genoma. O objetivo do estudo recém -publicado é melhorá -lo usando o aprendizado de máquina para fazer melhores previsões e adaptar as enzimas para prejudicar seus objetivos com maior especificidade. Também é fornecida uma solução esquelética do procedimento – as enzimas de engenharia têm um throput baixo de outros esforços e os pedidos geralmente estão disponíveis para menos enzimas de doses.
Um dos principais ingredientes do uso do CRISPR-CASS 9 são as enzimas que devem ser amarradas a um hierarco de DNA curto chamado Motivo Adjacente do Protopseser (PAM). Os pesquisadores usaram o aprendizado de máquina para prever os Pams de vários milhões de enzimas CAS 9, detectando um conjunto de novos engenheiros 9 enzimas que podem ter as melhores atividades e detalhes sobre o terracota. Os pesquisadores conduziram um modelo de camundongo de conceitos de prova em células humanas e retinite pigmentosa, descobrindo que as enzimas de baspoke têm mais especificidade.
“Um dos principais resultados deste trabalho é criar esse modelo de Pamma que os pesquisadores agora podem usar para prever as enzimas personalizadas sintonizadas de maneira única em seus usos específicos”, disse Lydar. Silverstein, NSERC Masters Scholar e 2024 Albert J. Ryan Assistente MEG é um candidato a doutorado. “O resultado desse modelo é que agora temos uma proteína CASS 9 segura e precisa, uma enorme caixa de ferramentas que pode ser usada para vários estudos e aplicações terapêuticas”.
Os pesquisadores criaram uma ferramenta da web para permitir que outras pessoas usem o modelo Pamla, que está disponível